1.研究背景及意义
1.1研究背景
1.1.1罕见病及用药是世界范围内的难题
罕见病是指那些发病率极低的疾病，世界卫生组织定义罕见病为患病人数占总人口的0.65permil;～1permil;的疾病。由于罕见病患病人群少、罕见病用药市场小、研发成本高，以往全球范围内很少有药企进行罕见病用药的研发和生产，因此罕见病用药又被形象地称为“孤儿药”。罕见病目前在中国没有明确的关于患病概率或人数的定义，按世卫组织的标准计算，我国的罕见病总患病人口约为1680万，从人数上看是一个庞大的群体。因此罕见病在中国并不罕见，关注中国的罕见病患者群体是保障民生福祉绕不开的问题，保障孤儿药可及性是一个艰巨且必要的问题。
1.1.2中国紧随发达国家开展罕见病及用药相关工作
目前为止，美欧日等发达国家和地区已经具备了较为完备的孤儿药激励政策，一定程度上改善了当地孤儿药可及性状况。而随着近些年来中国经济的发展和人民生活水平的不断提升，中国各界也越来越多地关注到了罕见病患者群体及其用药的问题。2016年9月，第五届中国罕见病高峰论坛发布了《中国罕见病参考名录》，为后续官方推出罕见病目录提供参考。2018年5月，国家5部门联合发布了《第一批罕见病目录》（下称《目录》），这是我国官方对于解决罕见病患者用药问题的重要举措。《目录》出台之后，我国孤儿药在审评审批、临床试验等方面都有了利好的依据，后续配套政策也在逐步跟进。
1.1.3目前中国孤儿药相关政策及实施仍存在问题
近些年出台的政策文件如《目录》、《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》（下称《技术要求》）、《药品附条件批准上市技术指导原则(试行)》等，从圈定疾病范围、加快进口和上市速度等方面改善了孤儿药供应的政策环境，理论上是利好，但在实施过程中仍存在现实因素造成行业活力的消减。如《技术要求》对进口罕见病原研药提出附条件批准上市，但由于罕见病临床数据的稀缺性，导致药物的种族敏感性难以确证，出于安全性考虑，无法证明无种族敏感性的罕见病用药上市仍阻力巨大。目前国内大量罕见病患者的用药需求仍不能满足，一众孤儿药相关政策仍存在改进空间。
1.2研究意义
1.2.1激发孤儿药行业活力
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