由于肿瘤对大众健康的威胁越来越严重，国内外的抗肿瘤疗法及药物也有了一定的发展和创新。
相对于传统疗法和化疗药物对机体正常组织伤害较大，人们正在不断研究新型药物和治疗手段。
基因治疗是将人类的正常基因或有治疗作用的外源目的基因, 通过一定的基因转运系统导入人体靶细胞或直接注入人体, 表达具有功能的蛋白质, 以达到补充、纠正基因的缺陷, 从而达到治疗疾病的目的。
基因治疗可分为体外途径和体内途径，一般通过基因矫正、基因置换、基因增补、基因失活、自杀基因、免疫治疗、耐药治疗等策略达到治疗目的。
在基因治疗中，如果只将裸露DNA注入体内，其会因为与细胞膜的静电斥力而较少进入细胞中。
这些DNA分子还可能被溶酶体酶降解，只有很少一部分可进入核中进行基因表达。
所以在肿瘤的基因疗法中，载体的选择至关重要。
理想的基因载体需要具备以下特点：（1）提高DNA分子的生物利用度；（2）保护DNA不被降解和清除；（3）促进胞内摄取和传递且免疫原性及毒性较弱。
目前基因治疗在肺囊性纤维化、肌肉疾病及癌症等疾病的治疗方面有着广阔的应用前景。
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