课题简介：急性白血病（acute leukemia，AL）：是造血干细胞的恶性克隆性疾病。
白血病的特征是血液或骨髓中的白细胞的数量异常增加，广泛浸润肝、脾、淋巴结等髓外脏器，表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。
在所有类型的癌症中，35岁以下的患者的白血病的发病率是最高的，超过70％。
婴儿白血病患者携带异位的11号染色体，可能会导致混合谱系白血病(Mixed lineage leukemia 1,MLL-1)与其他基因融合。
[1] MLL1主要调节组蛋白H3赖氨酸4（H3K4）的甲基化，并在造血干细胞自我更新中起作用。
MLL1基因与伴侣基因融合，产生MLL1融合蛋白（MLL1-FP），从而导致急性白血病的发生。
在白血病发生过程中，大量的蛋白质与MLL1配合形成多蛋白复合物，导致H3K4甲基化失调， 下游HOX基因过表达以及随之而来的白血病的发生。
WDR5与MLL1等蛋白形成多元复合物，并在其中扮演重要的脚手架角色，以稳定MLL1和复合物的其余组分。
因此，开发MLL1-WDR5的抑制剂而抑制H3K4的甲基化已被认为是治疗MLL1介导的急性白血病的合理治疗策略。
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